ALS: "Ainulaadsed" rakud võivad avada uusi võimalusi ravimiseks
Amüotroofne lateraalskleroos ehk ALS on progresseeruv neurodegeneratiivne haigus, mis viib liikumist kontrollivate närvirakkude surmani, jättes inimesed liikumisvõimetuks ja lõpuks hingata. ALS on surmav ja siiani ravimatu. Kas uued leiud võivad tuua lootust uudsetele ravimeetoditele?
ALS, tuntud ka kui Lou Gehrigi tõbi, mõjutab ainuüksi Ameerika Ühendriikides umbes 30 000 inimest.
Sellegipoolest on selle põhjused suures osas teadmata. Praegu pole ravimit ja elukvaliteedi parandamiseks või eluea pikendamiseks on saadaval vähe ravimeetodeid.
Seda seisundit iseloomustab mõnikord “fokaalne algus”, see tähendab, et sümptomid ilmnevad ükshaaval teatud piirkonnas, näiteks käsivarrel, enne kui nad levivad ülejäänud kehasse.
Seega, kui seljaaju ja aju motoorsed neuronid hakkavad surema, võib ALS-iga inimene kõigepealt kogeda halvatust ühes jäsemes, siis teises ja nii edasi, kuni hingamislihaseid toovad mootorrakud surevad, jättes inimese võimatuks hingata.
Praegu on riikliku neuroloogiliste häirete ja insuldi instituudi andmetel "ükski test ALS-i lõplikku diagnoosi anda" ja arstid diagnoosivad haiguse lõpuks selle sümptomite põhjal.
Sel põhjusel saab enamik ALS-iga inimesi oma diagnoosi siis, kui haigus on juba nähtaval määral arenenud.
Chicago Illinoisi ülikooli uued uuringud on esimest korda tuvastanud biomarkerite komplekti, mis eristab ALS-iga inimesi neurodegeneratiivse haiguseta inimestest.
Need leiud, millest uurijad teatasid aastal Haiguse neurobioloogia, võib aidata arstidel haigusseisundit varem diagnoosida ja avada ka uusi võimalusi sihipärase ravi uurimiseks.
Rakud ALS-is "pole kunagi varem teatanud"
Uues uuringus analüüsisid teadlased uuesti motoorsete neuronite ja nendega seotud rakkude proove, mis olid kogutud ALS-i tõttu surnud inimeste ja neurodegeneratiivse seisundita tervete inimeste seljaaju.
Teadlased vaatasid neid proove juba 2010. aastal, kui nad võrdlesid rakupopulatsioone, analüüsides nende geeniekspressiooni. Teadlased olid kogunud proovid seljaaju piirkondadest, mida ALS-iga inimesed vähem mõjutasid.
"Kuna seljaaju piirkondades, kus haigus on selgelt mõjutanud selgroo motoorseid neuroneid, peavad toimuma rakulised muutused, tahtsime uurida nende külgnevate piirkondade neuroneid, et teha kindlaks, kas need erinevad tervetest kudedest," selgitab plii teadur dr Fei Song.
“Nõrgestaval haigusel pole haiguse progresseerumise peatamiseks tõhusat ravi ja on ainult kaks ravimit, mis võivad patsiendi elulemust mõne kuu võrra pikendada. Seega on väga vaja uusi ravimieesmärke, eriti neid, mida võiks haiguse varasemates staadiumides anda, ”jätkab ta.
Meeskond oli juba tuvastanud mõned olulised erinevused ALS-iga inimeste selgroos ja tervetel indiviididel esinevate neuronite ja teiste rakkude vahel.
Praeguse uuringu käigus otsustasid teadlased need proovid ümber hinnata, kasutades uut bioinformaatika analüüsi meetodit, et hinnata nende algselt kogutud geneetilisi andmeid.
See võimaldas meeskonnal tuvastada kogutud proovides konkreetsed rakutüübid. Teadlased leidsid seega, et fookuskaugusesse ALS-i surnud inimestel olid tervete inimestega võrreldes erinevat tüüpi motoorsed neuronid.
Veelgi enam, need erinevused olid seotud mikroglia ja astrotsüütidega - kahte tüüpi spetsialiseeritud närvirakkudega, mis tervetel osalejatel seljaaju samadest piirkondadest kogutud proovides ei ilmnenud.
"Kui me andmeid uurisime, oli selge, et ALS-i patsientide rakkude segu erines väga palju neurodegeneratiivse haiguseta patsientidest," märgib dr Song.
Need järeldused võiksid meeskonna sõnul tulevikus võimaldada neil paremini mõista ALS-i aluseks olevaid mehhanisme ja võib-olla välja pakkuda sihipäraseid terapeutilisi strateegiaid.
„Leidsime nendelt patsientidelt uudse ja ainulaadse motoorsete neuronite alamtüübi, millest pole kunagi varem teatatud. Nüüd, kui oleme tuvastanud ALS-i patsientidel esinevad motoorsete neuronite ja mikroglia uued alatüübid, võime hakata edasi uurima nende rolli haiguse progresseerumisel. "
Dr Fei Song
