Tsüstiline fibroos: olemasolev ravim võib parandada kopsufunktsiooni
Teadlaste sõnul võib ravim, mis on juba turul saadaval, aidata tsüstilise fibroosi all kannatajaid.
Amfoteritsiin, mis on seenevastane ravim, võib hiljutise uuringu kohaselt aidata tsüstilise fibroosiga inimestel võidelda krooniliste bakteriaalsete kopsupõletikega, mis selle haigusega kipuvad esinema.
"Tõeliselt põnev uudis on see, et amfoteritsiin on ravim, mis on juba heaks kiidetud ja turul kättesaadav," ütles Championis Illinoisi ülikooli uuringujuht ja keemiaprofessor, doktor Martin D. Burke.
See ajakirjas Nature ilmunud uuring visandab teadlaste julgustavad leiud.
Meeskond kasutas tsüstilise fibroosiga inimeste kopsukudet, samuti tsüstilise fibroosi loommudeleid, et näha, kuidas ravim koes muutusi põhjustaks.
Nad avastasid, et amfoteritsiin tekitas muutusi kopsukoes.
Nendel muutustel on seos paranenud kopsufunktsiooniga ja need hõlmavad pH taseme taastamist, suurenenud antibakteriaalset aktiivsust ja paremat viskoossust.
Lisaks selgitasid nad, et inimesed saavad seda ravimit otse kopsudesse manustada, mis peaks vähendama kõrvaltoimeid.
Tsüstiline fibroos lühidalt
Tsüstiline fibroos esineb sündides. Neil, kellel on see haigus, on vale, mis mõjutab rakke, kudesid ja näärmeid, mis tekitavad lima ja higi.
Tsüstilise fibroosiga võib kahjustatud elunditesse koguneda paksenenud lima. See võib nendes piirkondades põhjustada kahjustusi või nakkusi, mis võivad olla eluohtlikud.
See võib viia ka põletikuni, mis võib põhjustada probleeme elundites, näiteks kopsudes või kõhunäärmes.
Kui tsüstiline fibroos võib mõjutada erinevaid elundisüsteeme, näiteks seedetrakti, võib kopsude tsüstiline fibroos põhjustada kõige tõsisemaid tüsistusi.
Paks lima võib tekitada tõsiseid probleeme inimese kopsudes, kuna see ei põhjusta mitte ainult hingamisprobleeme, vaid võib põhjustada ka kroonilisi bakteriaalseid infektsioone.
Ravi on saadaval, kuid see ei toimi kõigile. Seda seetõttu, et inimestel on erinevat tüüpi muteerunud valke ja mõned inimesed ei tooda üldse valke, mis võib arstide ravi raskendada või võimatuks muuta.
Tsüstilise fibroosiga inimesed kasutavad sageli ravimeetodeid, mis hõlmavad lima vabanemist ja võivad olla õppinud erinevaid hingamis- ja köhimisviise. Mõned inimesed võtavad väljakirjutatud ravimeid, näiteks bronhodilataatoreid ja lima vedeldajaid.
Ravi esmane eesmärk on kopsuhaiguse progresseerumist võimalikult aeglustada. Siin võib amfoteritsiin sisse tulla.
Miks seenevastane ravim võib aidata
Prof Burke märkis, et amfoteritsiinil on potentsiaal töötada kõigil tsüstilise fibroosiga inimestel, olenemata sellest, mis tüüpi mutatsioon neil on; see võib töötada isegi siis, kui seda valku pole.
"Selle asemel, et proovida valku parandada või teha geeniteraapiat - viimane pole veel kopsus efektiivne -, kasutame väikest molekuli asendajat, mis suudab täita puuduva või defektse valgu kanalifunktsiooni."
Prof Martin D. Burke
Ravi oleks eriti väärtuslik 10 protsendi jaoks tsüstilise fibroosiga inimestest, kes ei tee mõjutatud valku üldse - praegu ei reageeri need inimesed ühegi olemasoleva raviga.
Enne kui arstid saavad seda ravi pakkuda tsüstilise fibroosiga inimestele, peavad need leiud kinnitama palju rohkem uuringuid ja läbi viima inimeste kliinilisi ravimiuuringuid.
