Ebaõnnestunud dementsusravim saab teise võimaluse
Rahvusvaheline biotehnoloogiaettevõte Biogen ja Jaapani farmaatsiaettevõte Eisai kavatsevad esitada toidu- ja ravimiameti (FDA) heakskiidu Alzheimeri tõvega ravimile, mille tulemused kliinilistes uuringutes olid erinevad. Kas see vastuoluline ravim võib pakkuda uut lootust miljonitele inimestele kogu maailmas?
Kogu maailmas elab umbes 50 miljonit inimest dementsusega, mille kõige levinum vorm on Alzheimeri tõbi.
Teadlased arendavad ja katsetavad pidevalt uusi ravimeid, et proovida selle praegu ravimatu seisundi sümptomeid aeglustada, tagasi pöörata või vähemalt parandada.
Kuid paljud uued ravimid, mida teadlased välja töötavad, ei jõua kunagi kliinilise uuringu staadiumist kaugemale, kuna need põhjustavad kas liiga palju kõrvaltoimeid või osutuvad palju vähem efektiivseks, kui loojad lootsid.
Ja siis on veel mõned ravimid, mis kliinilistes uuringutes testides annavad vastakaid tulemusi. Üks selline ravim on adukanumab, mille töötasid välja teadlased, kes on seotud rahvusvahelise biotehnoloogiaettevõttega Biogen, mille peakontor asub Cambridge'is, MA.
Adukanumab on monoklonaalne antikeha, mis peaks neurodegeneratsiooni ära hoidma või aeglustama, eemaldades selle seisundi varases staadiumis ajust toksilised beeta-amüloidnaastud.
Biogen katsetas ravimit kahes III faasi kliinilises uuringus, kuid selle aasta märtsis otsustas ettevõte katsed enne tähtaega peatada, järgides sõltumatu rühma hinnangut, et uuringud ei vasta tõenäoliselt nende esmasele tulemusnäitajale.
Kui otsustas selle paljulubava uue ravimi hindamise katse lõpetada, kaotas ettevõte Reutersi andmetel üle 18 miljardi dollari.
Nüüd on Biogen siiski teatanud, et koostöös partneri Jaapanis Tokyos asuva farmaatsiaettevõttega Eisai on nad otsustanud järgmise aasta alguses FDA heaks kiita adukanumabi.
Uus analüüs näitab paljutõotavamaid tulemusi
Biogen selgitab oma pressiteates, et nad jõudsid selle otsuseni pärast nende kahe kliinilise uuringu andmekogumite analüüsi läbiviimist ja konsulteerisid leidude osas FDA-ga.
"Sellise laastava haigusega, mis mõjutab kogu maailmas kümneid miljoneid, on tänane teade Alzheimeri tõvega võitlemisel tõeliselt südant tekitav. See on murrangulise uurimistöö tulemus ja see annab tunnistust Biogeni kindlast kindlameelsusest järgida teadust ja teha patsientide jaoks õiget asja, ”ütleb Biogeni tegevjuht Michel Vounatsos.
"Oleme lootusrikas väljavaates pakkuda patsientidele esimest ravi Alzheimeri tõve kliinilise languse vähendamiseks ja nende tulemuste võimalikku mõju sarnastele lähenemisviisidele, mis on suunatud [beeta-amüloidile]."
Michel Vounatsos
Biogeni meeskond selgitab, et varasem tühisusanalüüs, mis viis kahe kliinilise uuringu lõpetamiseni, tugines tegelikult varasemale ja väiksemale 1748 osaleja andmestikule, kes oli 18-kuulise ravi adukanumabiga lõpetanud.
Nüüd on uurijad lõpuks analüüsinud kahe hilise staadiumi uuringu suuremat kogumit andmeid, mis sisaldasid teavet 3285 osalejalt, kellest 2066 oli 18-kuulise ravikuuri lõpetanud. Need andmed, nagu Biogen väidab, räägivad teistsugust lugu kui need, mis sisalduvad tühisuse analüüsis.
"See suur andmekogum esindab esimest korda, kui III faasi uuring näitas, et agregeeritud [beeta-amüloidi] kliirens võib vähendada Alzheimeri tõve kliinilist langust, pakkudes uut lootust meditsiiniringkondadele, patsientidele ja nende peredele," ütleb dr Anton Porsteinsson, kes oli uurija.
"On tohutu rahuldamata meditsiiniline vajadus ja Alzheimeri tõve kogukond on seda hetke oodanud. Tunnustan Biogenit, FDA-d, meditsiinikogukonda ning patsiente ja nende uuringupartnereid püsivuse eest tänase teate elluviimisel, "lisab ta.
Ettevõte väidab, et suurem hulk andmeid näitab, et vähemalt ühes uuringus oli osalejatel, kes olid saanud suure annuse adukanumabi, mõtlemisoskuste langus 23% võrra väiksem ja teiste kognitiivsete võimete näitajate vähenemine.
Sellest hoolimata ei ole ettevõte täpsustanud, mida see tähendab osalejate igapäevaelu seisukohalt ja kas madalamad langusmäärad mõjutavad tegelikult osalejate võimet säilitada iseseisev elu.
Ehkki Biogeni hiljutine teade võib anda Alzheimeri tõvega inimestele uue tulevikulootuse, jäävad mõned spetsialistid skeptiliseks ravimi elujõulisuse ja selle suhtes, kas see saab FDA heakskiidu.
"Selliste taotluste elujõulisus on vastuolulisi tulemusi arvestades teadmata. Meie arvates on Biogen mõnevõrra meeleheitel majanduskasvu soodustavate tegurite järele […], nii et narratiivi muutmist on hädasti vaja, ”kommenteerib RBC Capital Marketsi vanem biotehnoloogia analüütik Brian Abrahams.
