Esmalt FDA poolt heaks kiidetud meditsiiniline kanep epilepsia jaoks
Üha valjemate rahvusvaheliste arutelude teemal, kas raskete epilepsia vormidega patsientidel tuleks lubada oma seisundi ohjamiseks kasutada meditsiinilist kanepit, on Toidu- ja Ravimiamet ühe sellise ravimi ametlikult heaks kiitnud.
Hiljuti on rahvusvaheline meedia pommitanud oma publikut, kajastades Suurbritannia ema juhtumit, kelle meditsiinilise kanepipoe arestisid Ühendkuningriigi toll.
Naine kandis kanepiõli, mille ta tõi Ühendkuningriiki, et aidata hallata raskekujulise epilepsiaga 12-aastase poja seisundit.
Lõpuks viisid vaidlused Suurbritannia ametnikud noorele poisile erandi tegemisele ja tagastasid konfiskeeritud aine.
Ameerika Ühendriikides on kanep mõnes osariigis meditsiiniliseks kasutamiseks legaliseeritud, kuid kuni viimase ajani pidi see veel saama Toidu- ja Ravimiametilt (FDA) heakskiidu, mis on mis tahes meditsiinilise seisundi ravimisel või haldamisel ohutu.
Kuid esmaspäeval kiitis FDA lõpuks heaks suukaudse kannabidiooli (CBD) lahuse nimega Epidiolex kahe haruldase epilepsiavormi - Lennox – Gastauti sündroomi ja Draveti sündroomi - raviks 2-aastastel ja vanematel patsientidel.
Kuigi CBD pärineb marjiuana taimest Kanepi sativa, ei põhjusta see joobeseisundit.Selle "kõrge" põhjustab hoopis teine kanepikomponent nimega tetrahüdrokannabinool (THC).
"FDA [on] juba aastaid toetanud selle valdkonna uuringuid," märgib FDA volinik dr Scott Gottlieb ametlikus avalduses. "Kuid marihuaana on teadaolevate riskidega I loendi ühend."
Narkootikumide järelevalve amet (DEA) väidab, et I loendi ained on määratletud kui ravimid, millel pole praegu meditsiinilist kasutamist ja millel on suur kuritarvitamise potentsiaal.
Sel põhjusel täpsustab dr Gottlieb, et enne kanepist saadud ravimite meditsiiniliseks heakskiitmiseks pidi FDA nägema kindlaid tõendeid, mis vastavad rangetele kriteeriumidele. Ja Epidiolex on esimene ravim, mis on need kõrged standardid saavutanud.
"See on oluline meditsiiniline edasiminek. Kuid on ka oluline märkida, et see pole marihuaana või selle kõigi koostisosade heakskiitmine, ”rõhutab volinik.
"See on ühe konkreetse CBD-ravimi heakskiitmine konkreetseks kasutamiseks. Ja see põhines hästi kontrollitud kliinilistel uuringutel, milles hinnati selle ühendi kasutamist konkreetse seisundi ravimisel, ”lisab ta.
Haruldase ja raske epilepsia ravi
Kaks seisundit, mida see uus ravim ravib - Lennox – Gastauti sündroom ja Draveti sündroom - on nii haruldased kui ka rasked lapsepõlves tekkivad epilepsia tüübid.
Lennox – Gastaut ’sündroom algab kõige sagedamini 3–5-aastaselt ja seda iseloomustavad sagedased krambid, millest paljud on toniseerivad - see tähendab jäsemete ja teiste kehaosade lihaste äkilist jäikust.
Praktiliselt kõigil lastel, kellel on see haigus diagnoositud, tekivad ka vaimupuuded ja enamik neist vajab ka igapäevaste põhitegevuste jaoks abi.
Draveti sündroom ilmneb esimesel imikueas ja see algab palavikukrampidega. Seisundi progresseerumisel esineb ka muud tüüpi krampe. Nende hulka kuuluvad müokloonilised krambid, mida iseloomustavad lühikesed kontrollimatud lihasspasmid.
Mõnedel lastel võib tekkida ka seisund, mida tuntakse kui “epileptilist seisundit”, kus neil tekivad pidevad krambid, mis nõuavad erakorralist sekkumist. Selle sündroomiga patsientidel arenevad sageli ka kehvad keelevõimed, motoorika ja hüperaktiivsus ning neil võib olla raske teistega suhelda.
"Raskesti kontrollitavad krambid, mida kogevad Draveti sündroomi ja Lennox-Gastauti sündroomiga patsiendid, mõjutavad oluliselt nende patsientide elukvaliteeti," märgib FDA keskuse neuroloogiatoodete osakonna direktor dr Billy Dunn narkootikumide hindamise ja uurimise jaoks.
"Lisaks veel ühele olulisele ravivõimalusele Lennox-Gastauti patsientidele pakub see Draveti [sündroomi] patsientidele mõeldud esmakordne heakskiit märkimisväärset ja vajalikku paranemist selle haigusega inimeste hooldamisel."
Võimalikud riskid ja kõrvaltoimed
Epidiolexi testiti kolmes randomiseeritud, topeltpimedas, platseebokontrolliga uuringus, millest selgus, et ravim koos teiste ravimitega on efektiivne krampide sageduse vähendamisel Lennox – Gastauti või Draveti sündroomiga patsientidel.
Samuti täheldati kõrvaltoimeid, millest kõige tavalisemad olid: letargia, väsimus, söögiisu vähenemine, maksaensüümide aktiivsuse tõus, kõhulahtisus, lööbed, nõrkus, unetus, halb uni ja infektsioonid.
Arvestada tuleb ka tõsisemate riskidega, ehkki FDA märgib, et sellised probleemid võivad tekkida seoses kõigi epilepsiaravimitega. Need riskid võivad olla: enesetapumõtted, enesetapukatsed, suurenenud agressiivsus või agiteeritus, depressioon ja paanikahood.
Võimalik on ka maksakahjustus, kuigi teatatud juhtumid on üldiselt olnud kerged. Sellest hoolimata võib see olla riskifaktor raskemate maksaga seotud probleemide korral.
"Tänane heakskiit," ütleb dr Gottlieb, "näitab meie pühendumust teadusprotsessile ja koostööd tootearendajatega marihuaanapõhiste toodete turule toomiseks."
"Oleme jätkuvalt pühendunud oma tootearenduse ja ülevaatuse kullastandardile," lisab ta. "Selline protsess tagab, et kõik uued marihuaana ja selle koostisosade teraapiad on ohutud, tõhusad ning toodetud kõrge ja püsiva kvaliteediga."
"Ja mis kõige tähtsam," järeldab FDA volinik, "et need tooted on patsientide jaoks osutunud ohutuks ja tõhusaks."
