II tüüpi diabeet, rasvumine võib peagi geeniteraapiaga ümber pöörata
Uued uuringud näitavad, et geeniteraapia võib närilistel täielikult tühistada 2. tüüpi diabeedi ja rasvumise markerid.
Diabeedi levimus või olemasolevate juhtumite koguarv on Ameerika Ühendriikides ja kogu maailmas tõusuteel.
Viimaste hinnangute kohaselt oli 2015. aastal diabeet üle 30 miljoni USA täiskasvanu.
Ehkki arv on viimastel aastatel olnud suhteliselt püsiv, on laste ja teismeliste vast diagnoositud juhtumite arv järsult kasvanud.
Ja kogu maailmas on olukord veelgi murettekitavam; Maailma Terviseorganisatsiooni (WHO) andmetel diabeetikute arv aastatel 1980–2014 peaaegu neljakordistus.
Nüüd toovad uued uuringud hädavajalikku lootust selle ainevahetushäire ravimiseks. Hispaanias Catalunyas asuva Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) professori Fatima Boschi juhitud teadlased on näriliste häire edukalt ümber pööranud.
Prof Bosch ja tema kolleegid saavutasid selle, kasutades geeniteraapiat - tehnikat, mis toob rakkudesse uut geneetilist materjali, et luua kasulikke valke või korvata valesti töötavate geenide mõju.
Tulemused avaldati ajakirjas EMBO molekulaarne meditsiin.
Kasutades FGF21 geen diabeedi ümberpööramiseks
Prof Bosch ja meeskond kujundasid kaks rasvumise ja II tüüpi diabeedi hiiremudelit. Üks oli dieedist tingitud ja teine geneetiliselt muundatud.
Kasutades adenoga seotud viirusvektorit "transpordina", andis meeskond fibroblasti kasvufaktori 21 (FGF21) geen.
See geen vastutab FGF21 valgu kodeerimise eest, mida peetakse peamiseks ainevahetuse regulaatoriks, mis stimuleerib veresuhkru imendumist rasvkoes.
Selle geeni edastamisega stimuleerisid teadlased valgu tootmist, mis põhjustas näriliste kaalu langetamist ja vähendas nende insuliiniresistentsust - II tüüpi diabeedi peamine riskitegur. Lisaks kaotasid hiired kaalu ja ravi vähendas rasvkoes rasva ja põletikku.
Näriliste maksa rasvasisaldus, põletik ja fibroos olid täielikult vastupidised, ilma kõrvaltoimeteta. Need parandused suurendasid omakorda insuliinitundlikkust.
Neid kasulikke mõjusid täheldati mõlemas hiire mudelis. Samuti leidis meeskond, et administreerimine FGF21 tervetele hiirtele vältis vanusega seotud kaalutõusu ja viis tervisliku vananemiseni.
Geeniteraapiat kasutati kolme koetüübi muutmiseks: maksakude, rasvkude ja skeletilihased.
"See annab teraapiale suure paindlikkuse," selgitab prof Bosch, "kuna see võimaldab [meil] valida iga kord kõige sobivama koe ja kui mõni tüsistus takistab mõne koega manipuleerimist, saab seda rakendada mis tahes teistest. "
"Kui kude toodab FGF21 valku ja eritab selle vereringesse, jaotub see kogu kehas," lisab prof Bosch.
Esmane rasvumise, insuliiniresistentsuse taastamine
Uuringu kaasautor ja UAB uurija Claudia Jambrina selgitavad, et nende leiud on eriti olulised, arvestades, et "2. tüüpi diabeedi ja rasvumise levimus kasvab kogu maailmas murettekitava kiirusega".
Meeskond ütleb ka, et toimetamine FGF21 tavapärase ravimina ei annaks sama kasu kui geeniteraapia; esiteks tuleks ravimit pikaajalise kasu saamiseks manustada perioodiliselt ja teiseks oleks selle toksilisus kõrge.
Geeniteraapia kasutamisel pole siiski kõrvaltoimeid ja piisab ühekordsest manustamisest, et hiired toodaksid valku loomulikult mitu aastat.
"See on esimene kord, kui rasvumise ja insuliiniresistentsuse pikaajaline taastumine saavutatakse ühekordsel geeniteraapia manustamisel loommudelis, mis sarnaneb inimeste rasvumisega ja II tüüpi diabeediga."
Esimese uuringu autor Veronica Jimenez, UAB teadlane
"Tulemused näitavad, et see on ohutu ja tõhus ravi," lisab ta. Järgmisteks sammudeks on "selle teraapia testimine suurematel loomadel enne patsientidega kliinilistele uuringutele siirdumist", märgib prof Bosch.
"[Selles] uuringus kirjeldatud teraapia," järeldab naine, "on aluseks tulevasele kliinilisele tõlkele FGF21 geeniülekanne II tüüpi diabeedi, rasvumise ja sellega kaasnevate haiguste raviks. "
