Uuritav uus ravi võib taastada Parkinsoni tõve ajurakud
Mitmes kliinilises uuringus on testitud Parkinsoni tõve eksperimentaalset ravi, mis kasutab uudset lähenemisviisi: ravimi manustamine implanteeritud sadamate kaudu otse ajju. Juhtivad teadlased usuvad, et see võib olla neuroloogiliste seisundite "läbimurre" terapeutiline strateegia.
Uues uuringute sarjas, mis päädis avatud uuringuga (kus osalejad olid teadlikud, millist ravi nad saavad), on teadlased hakanud testima Parkinsoni tõve uue ravi ja manustamisviisi tõhusust.
Suur uurijate meeskond erinevatest asutustest kogu Ühendkuningriigis ja Kanadas, sealhulgas Bristoli ülikool ja Cardiffi ülikool Suurbritannias ning Briti Columbia ülikool Vancouveris, Kanadas, töötasid välja ja viisid läbi uuringu.
Uuringus soovisid teadlased taastada dopamiini tootvad ajurakud inimestel, kellel arstid olid diagnoosinud Parkinsoni tõve.
Kuna dopamiin on neurotransmitter, mis aitab reguleerida kehaliigutuste juhtimist ja väledust, põhjustab dopamiini kahjustunud tootmine - seda vabastavate ajurakkude muutuste tõttu - Parkinsoni tõbe iseloomustavate motoorsete sümptomiteni.
Praegust uuringut läbi viinud uurimisrühm otsustas proovida ja taastada neid ajurakke, tõstes gliiarakkude tuletatud neurotroofse faktori (GDNF) taset, seda tüüpi valke, mis toetab neuronite tervist.
Tulemusi kajastavas uurimistöös - mis ilmub Parkinsoni tõve ajakiri - teadlased selgitavad, et nad katsetasid lisaks uudsele raviviisile ka uudset manustamismeetodit - kolju sisestatud pordi kaudu.
Väga julgustavad tulemused
Esialgu viis uurimisrühm läbi väikese pilootuuringu kuue osalejaga - kes kõik elasid Parkinsoni tõvega - kelle peamine eesmärk oli kindlaks teha, kas uus terapeutiline lähenemine on ohutu.
Järgmises etapis osales topeltpimedas uuringus veel 35 Parkinsoni tõvega osalejat, kui ei nemad ega teraapiat manustanud teadlased ei teadnud, kas kumbki tegeleb eksperimentaalse raviga või platseeboga.
See uuring kestis 9 kuud (40 nädalat), mille jooksul meeskond andis poolele vabatahtlikele igakuiseid GDNF-i infusioone ja manustas platseebot teisele poolele, kes tegutses kontrollkohordina.
Lõpuks korraldasid teadlased eelmiste testide tulemustele tuginedes avatud katse. Selles uuringus jätkasid vabatahtlikud, kes olid varem saanud GDNF-i, seda ravi veel 40 nädalat.
Samal ajal oli neil, kes varem said platseebot, 40 nädala jooksul GDNF. "Alates 2013. aasta oktoobrist kuni 2016. aasta aprillini skriiniti kõiki 41 vanemuuringu lõpetanud patsienti pikenduskatses osalemiseks," kirjutavad teadlased.
Narkootikumide saamiseks leppisid osalejad kokku, et nende oskustesse implanteeritakse spetsiaalne sadam, mis võimaldas ravimitõmmetel otse nende ajju jõuda. Pärast implanteerimist said vabatahtlikud 4 nädala jooksul kokku üle 1000 ravimi infusiooni.
Esimese 9-kuulise (40-nädalase) uuringu tulemusi analüüsides ei näinud teadlased platseebot saanud osalejate ajus mingeid muutusi. Kuid nad märkisid, et GDNF-ravi saanud vabatahtlikel oli putameni, ajupiirkonna, mis sisaldab dopamiini tootvaid rakke, paranemine 100 protsenti.
"Aju skaneerimise paranemise ruumiline ja suhteline suurus ületab Parkinsoni tõve kirurgiliselt manustatud kasvufaktori ravi katsetes varem nähtut," osutab uuringu juhtivteadur Alan Whone.
"See on veel üks kaalukamaid tõendeid selle kohta, et meil võib olla vahendeid Parkinsoni tõve järk-järgult hävitatavate dopamiini ajurakkude uuesti äratamiseks ja taastamiseks," väidab Whone edasi.
„Oluline läbimurre”
18-kuulise tähtaja jooksul, kui osalejad olid olnud GDNF-ravil kas 9 kuud või kogu 18 kuud, leidsid teadlased, et kõigil oli motoorsete sümptomite mõõdukas kuni oluline paranemine, kui nad olid neid enne oma tulemusnäitajatega võrdlenud katsumused. Samuti jõudsid teadlased järeldusele, et pikaajaline kokkupuude GDNF-iga on ohutu.
Kuid meeskond hoiatab, et avatud uuringu lõpus ei olnud 40 nädala jooksul (9 kuud) GDNF-i saanud osalejate ja nende topeltperioodi jooksul saanud sümptomite paranemise osas olulisi erinevusi. .
Sel põhjusel väidavad teadlased, et neil on vaja teha täiendavaid uuringuid, mille käigus hinnatakse, kui kaua peaks inimene ravi saama, et võimalikult palju kasu saada.
Sellegipoolest rõhutab uuringu kaasautor ja uudse ravimi manustamise seadme kujundaja Steven Gill, et praegused leiud viitavad sellele, et see uus teraapia on täiesti ohutu ja teostatav ning inimesed saavad seda pikka aega manustada.
Lisaks märgib ta, et ravimite manustamine otse nende aju piirkondadesse võib muuta neuroloogiliste seisundite terapeutilisi lähenemisviise.
"See uuring on näidanud, et saame kuude või aastate jooksul ohutult ja korduvalt ravimeid otse patsientide ajudesse infundeerida," ütleb Gill.
"See on märkimisväärne läbimurre meie võimes ravida neuroloogilisi seisundeid, näiteks Parkinsoni tõbe, sest enamik ravimeid, mis võivad töötada, ei pääse loodusliku kaitsva barjääri tõttu vereringest ajju."
Steven Gill
