ALS: Immuunrakud võivad haiguse progresseerumist aeglustada
Uus uuring toob ALS-i põdevatele inimestele lootust. See näitab, et immunoteraapia võib haiguse progresseerumist dramaatiliselt aeglustada.
Neurodegeneratiivne seisund amüotroofiline lateraalskleroos (ALS) mõjutab närvirakke, mis kontrollivad lihaste liikumist ajus ja seljaajus.
ALS-is halvenevad need rakud aja jooksul, mis viib järk-järgult üldise nõrkuse, hingamis-, rääkimis- ja neelamisprobleemideni.
Lõppkokkuvõttes toob haigus kaasa täieliku halvatuse, hingamispuudulikkuse ja surma.
ALS - mis on tuntud ka kui Lou Gehrigi tõbi ja mis on nimetatud kuulsa pesapalluri järgi, kellel diagnoositi haigus 1930. aastatel - mõjutab hinnanguliselt Ameerika Ühendriikides igal ajal üle 20 000 inimese.
Pealegi arvatakse, et USA-s saab ALS-i diagnoosi veidi üle 6000 inimese.
Esialgu pole ALS-i ravida. Praegune ravi viivitab haiguse progresseerumisega, kuid mitte palju.
Toidu- ja ravimiamet (FDA) on seni ALS-i raviks heaks kiitnud kaks ravimit: üks pikendab eluiga 2–3 kuu võrra, kuid ei paranda sümptomeid ja aitab edasi lükata igapäevase toimimise langust.
Uurimistöö katkemine annab aga uue lootuse tõhusamale ALS-i ravile. Texases asuva Houstoni metodisti neuroloogiainstituudi kaasjuhi neuroloog dr Stanley H. Appeli juhitud teadlased uurisid immunoteraapia eeliseid selle haigusega inimestele.
Täpsemalt süstis meeskond kolmele ALS-i patsiendile immuunse T-raku tüüpi, mida nimetatakse regulatiivseteks T-rakkudeks (Treg). See on esimene kord, kui seda ravi inimestel uuritakse.
Tulemused avaldati ajakirjas Neuroimmunoloogia ja neuropõletik.
Tregi rolli uurimine ALS-is
Tregid aitavad ära hoida ALS-i iseloomustavat põletikku ja kiirendavad haiguse progresseerumist.
"Leidsime," märgib dr Appel, "et paljudel meie ALS-i patsientidel oli mitte ainult madal Tregide tase, vaid ka see, et nende Tregid ei töötanud korralikult."
Niisiis püstitasid teadlased hüpoteesi, et Tregi taseme tõstmine kolmel ALS-patsiendil aeglustab haigust.
"Me uskusime, et nende patsientide Tregi arvu ja funktsiooni parandamine mõjutab nende haiguse progresseerumist," ütleb dr Appel.
Osalejad läbisid leukafereesina tuntud protseduuri. Sageli kasutatakse leukeemiaga patsientide raviks leukafereesiks patsientide vere väljavõtmist ja selle "filtreerimist" spetsiaalse masina kaudu, mis eraldab valged verelibled punastest.
Sel juhul eraldasid teadlased Tregsi punastest verelibledest ja laiendasid neid ex vivo. Pärast seda viidi punased verelibled vereringesse tagasi.
Teadlased märkasid, et nende patsientide puhul, kelle Tregid ei funktsioneerinud korralikult, normaliseerusid rakud juba kehast väljas.
Kogu uuringu jooksul said patsiendid kaheksat Tregi süsti ja nende haiguse progresseerumist hinnati kahe erineva ALS progresseerumise skaala abil.
"Alates surmaotsusest kuni eluaegse karistuseni"
Esimene uuringu autor dr Jason Thonhoff, Ph.D., Houstoni metodisti neuroloog, täpsustab uurimistööd ja esitab järeldused. Ta ütleb: "Inimesel on igal ajal veres ringi liikumas umbes 150 miljonit Tregi."
"Selle uuringu patsientidele antud iga Tregi annus tõi umbes 30 kuni 40 protsenti üle normaalse taseme," lisab dr Thonhoff.
"Nagu me uskusime, näitasid meie tulemused, et nende Tregi taseme tõstmine on ohutu," ütleb dr Appel. Dr Thonhoff lisab: "Haiguse progresseerumise aeglustumist täheldati nelja Tregi infusiooni iga vooru ajal."
"Mis meid üllatas," jätkab ta, "oli see, et nende ALS-i areng aeglustus dramaatiliselt, kui nad said korralikult töötavate Tregide infusioone."
„Loodan, et see uuring muudab ALS-i surmanuhtlusest eluaegseks. See ei ravi patsiendi haigust, kuid saame olukorda muuta. "
Dr Stanley H. Appel
Dr Thonhoff on ka tulemustega väga rahul ja ta on tulevaste ravimeetodite suhtes lootusrikas. Ta ütleb: "Selleks, et teha kindlaks, kas see on tõhus ravi, on vaja suuremaid uuringuid, kuid ALS-ile spetsialiseerunud kliiniku ja teadlasena olen ma väga põnevil lootusest, mida need esialgsed leiud pakuvad."
